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中国网财经4月23日讯 联拓生物昨日宣布，国家药监局(NMPA)已接受mavacamten用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者的新药上市申请(NDA)，并将其纳入了优先审评。
联拓生物首席执行官王轶喆博士表示，mavacamten作为已得到临床验证的治疗方案，是治疗梗阻性肥厚型心肌病的同类首创药物。“如今我们离将这一创新药物惠及患者的目标又进了一步。它也是联拓向商业化阶段公司转型的关键里程碑，体现了我们在不断变化的中国监管环境中探索和制定最优临床开发路径的能力。”
此次新药上市申请的递交是基于mavacamten的全球关键III期EXPLORER-HCM临床试验的数据结果。该试验评估了与安慰剂相比，mavacamten在有症状的oHCM患者中的安全性和有效性。EXPLORER-HCM试验的结果证明mavacamten具有强大的疗效，在运动能力、功能状态和患者报告结局以及缓解左心室流出道梗阻的能力方面可为患者带来具有临床意义的改善。EXPLORER-HCM试验达到了其预先设定的所有主要和次要研究终点，且具有统计学意义。
“HCM显著影响患者的生活质量，目前缺乏有效的治疗方案，临床上急需创新药物。”北京协和医院院长、心脏病学教授、EXPLORER-CN研究牵头研究者张抒扬教授表示，作为首个靶向疾病病理生理机制的药物，mavacamten有望改善中国oHCM的治疗现状，并对患者的健康状况及日常生活能力产生积极影响。
该NDA还包括联拓在中国健康志愿者中开展的mavacamten I期药代动力学研究的临床数据。该研究证明了mavacamten的安全性、耐受性以及与在美国开展的I期药代动力学研究中观察到的相似的药代动力学特征。联拓在有症状的oHCM中国患者中正在开展的mavacamten III期双盲EXPLORER-CN试验的初步安全性数据也被用以支持该NDA的递交，这项试验的顶线数据预计将于2023年中期公布。
